Если методика окажется эффективной, детей смогут лечить еще до рождения.
У маленькой Элианны было очень мало шансов выжить. Во время УЗИ доктор, обеспокоенный здоровьем ее матери Нишель Обар, обнаружил, что плод женщины страдал расстройством крови, известным как альфа-талассемия. Обычно дети с этой болезнью рождаются мертвыми или погибают вскоре после рождения.
Однако, вопреки всему, сейчас Элианна живет дома со своими родителями на Гавайях. Девочка стала первым пациентом в мире, на котором испытали внутриутробную трансплантацию стволовых клеток. Спустя четыре месяца после процедуры Обар родила здоровую на вид девочку.
Альфа-талассемия — генетическое заболевание, не позволяющее крови производить достаточно гемоглобина. Без него красные кровяные тельца не могут должным образом переносить кислород клеткам тела. У плодов с альфа-талассемией могут увеличиваться органы, проявляться отеки, острая анемия и множество других опасных для жизни недугов.
Элианна Обар — первый ребенок, перенесший внутриутробную пересадку стволовых клеток / Noah Berger (UCSF)
Традиционно эмбрионам с этим заболеванием доктора делают внутриутробное переливание крови начиная со второго триместра беременности. Если терапия срабатывает и ребенок выживает, переливания продолжаются в течение всей жизни. Есть и альтернативное лечение — пересадка костного мозга (врачи пересаживают стволовые клетки из донорского костного мозга) в детстве. Это единственное, что может излечить альфа-талассемию, но такая процедура очень рискованная и к тому же крайне сложно подобрать подходящего донора.
В случае Элианны медики детской больницы Бениофф при Университете Калифорнии в Сан-Франциско начали со стандартного внутриутробного переливания крови. Однако в одном из переливаний было кое-что еще: кровяные стволовые клетки, извлеченные из костного мозга матери.
«Мы надеемся, что клетки достигнут костного мозга и помогут в производстве хороших красных кровяных тел, которые, в свою очередь, смогут переносить кислород — и тем самым вылечат анемию у плода», — комментирует доктор Типпи МакКензи, проводившая пересадку, в видеоролике о процедуре.
Видео о первой внутриутробной трансплантации стволовых клеток / UC San Francisco (UCSF)
По словам МакКензи, доктора смогут использовать пересадку стволовых клеток для лечения альфа-талассемии, но ожидание родов только повышает риск осложнений.
«Если вы проводите пересадку стволовых клеток после рождения, придется давать ребенку множество токсичных препаратов, чтобы создать место в костном мозге. Это само по себе может вылиться в болезнь, — объясняет врач. — Так как плод более восприимчив к клеткам своей матери, чем уже родившийся ребенок, доктора могут провести пересадку, не беспокоясь о том, что иммунная система реципиента отвергнет лечение».
Пока что лечение пересадкой стволовых клеток подтверждает свою успешность. Элианна родилась на 37-й неделе беременности — всего на три недели раньше положенного срока — и весила чуть меньше нормы. Все указывает на то, что девочка здорова, однако делать окончательные выводы об эффективности методики рано.
Если лечение сработало, в будущем оно может избавить множество детей от хронической болезни и даже спасти от смерти.
